2020年2月3日晚间，深圳市海普瑞药业集团股份有限公司（002399.SZ）参股子公司加拿大ResverlogixCorp.（以下简称Resverlogix）宣布，其研发的心脑血管药物RVX-208（Apabetalone）已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)，该药物与包括高强度的他汀类药物在内的最佳护理标准相结合，可用于II型糖尿病和早期急性冠状动脉综合征患者主要不良心血管事件的二级预防。

这是继原发卵巢癌一线抗体免疫治疗药物Oregovomab获临床重大进展之后，海普瑞创新药研发迎来的又一重大喜讯，突破性疗法认定定将加快这一创新药物的开发和审评过程。

在Resverlogix发布的公告中提到，“FDA授予RVX-208突破性疗法认定是加速开发RVX-208这一药物的重要里程碑，极大的支持了我们对该药物的商业化计划。”Resverlogix总裁兼首席执行官Donald McCaffrey表示，“FDA认为，Apabetalone与最佳标准的护理疗法相结合，是解决一项重大未被满足需求的一种新颖疗法。我们期待与美国FDA的紧密合作，加速推进RVX-208的临床试验和批准上市。”

海普瑞公司表示，此次突破性疗法认定，是美国FDA在分析了Resverlogix去年9月公布的RVX-208三期临床数据后，尽管总体顶线数据稍差一线，未达统计显著性要求，但是注意到了临床数据中在数个临床终点和病人亚群中的突出表现，认为RVX-208在科学和临床上已表现出相当潜力，结合其适应症领域有巨大的现有疗法不能满足的临床需求，主动邀请Resverlogix申报突破性疗法认定，再经审批后，授予Resverlogix的加快审批途径准入。

据公开资料显示，突破性疗法（Breakthrough Therapy Designation，BTD）是美国新药加快审批的四大途径之一，该通道由FDA在2012年7月设立，旨在加快用于治疗严重疾病、并已有一定临床数据指出、其相比现有疗法能展现更优秀的疗效的药品的开发和注册流程。BTD一般被认为是美国FDA四大主要优先渠道中最难获得、也拥有最多优势的途径。研发中的新药一旦被确认具“突破性疗法认定”资格，便能享受一系列优惠的资源和待遇，包括：快速通道认定的特权，FDA官员的悉心指导，以及有高级管理者和资深评审人员参与对开发计划进行积极协作性的跨学科评审，可以显著加速新药的上市历程。这也意味着，RVX-208（apabetalone）已经获得FDA的青睐与支持，同时也预示着该药物较高的上市可能性以及各种利好政策的接踵而至。

值得一提的是，截止到目前为止，心脑血管领域仅有4个品种获得BTD资格认定，RVX-208为该领域的第五个品种。在过去五年中，除了RVX以外，仅有辉瑞Pfizer一家曾拿到在该领域曾拿到资格。而网络资料显示，由中资企业支持研发而获得的BTD认定仅有JNJ-4528（杨森、南京传奇）、AT-GAA（药明生物、Amicus）、及BTK抑制剂zanubrutinib（百济神州）。据专业人士统计，2019年FDA累计收到156份BTD申请，其中67份成功，68份失败、21份撤销申请，这也凸显了新药获得BTD认定的稀缺性。历史上BTD绝大部分被授予在肿瘤及罕见病领域，在心血管领域极为少见。

据统计，在我国糖尿病患者中，90%以上为II型糖尿病患者。而在这些II型糖尿病患者中，常常合并有多种基础疾病如高血糖、高血压、血脂异常等。根据国家疾控中心的数据，我国成人糖尿病患者数量居世界第一，达1.14亿人，20-40岁糖尿病患者人数的占比为6%。

虽然目前心血管疾病(CVD)的治疗包括多种治疗剂，例如降脂药物(如他汀类药物)、降心率药剂(如β-阻断剂)及降血压药物(如ACE抑制剂)，但仍存在因患者接受该等治疗而出现MACE的较大残余风险。

海普瑞相关负责人表示：“RVX-208与包括高强度他汀类药物在内的最佳治疗标准相结合这一新型疗法，将有望成为糖尿病高危人群重要的差异化治疗方法。我们将继续期待并支持Resverlogix进一步与美国FDA开展合作，加速推进RVX-208的商业化进程，早日将这款靶向BET蛋白质的BET抑制剂带给全球患者。”

上述负责人还表示，目前海普瑞已拥有多个临床中后期管线品种，我们对其在创新药的投入和布局充满信心，相信RVX-208在内的多个创新药品种将陆续迎来春天，助力公司成为全球领先的创新引领型跨国制药企业，也为全球更多患者带来福音。

本文转载自：时代周报